L’Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa) ha recepito l’autorizzazione europea dell’Ema per l’uso di vamorolone nel trattamento di pazienti con Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD) di età pari o superiore a 4 anni, classificandolo in classe Cnn (farmaci in attesa di negoziazione di prezzo e rimborsabilità). Sviluppato da Santhera Pharmaceuticals, sarà commercializzato con il marchio Agamree. L’approvazione segue la decisione del Chmp, che ha riconosciuto il profilo beneficio/rischio positivo di vamorolone in questa popolazione di pazienti, evidenziando anche alcuni vantaggi in termini di sicurezza rispetto ai corticosteroidi standard nel trattamento della DMD.
La distrofia muscolare di Duchenne è una malattia ereditaria rara legata al cromosoma X, che colpisce quasi esclusivamente i maschi ed è caratterizzata da un’infiammazione presente già alla nascita o poco dopo. La DMD porta alla fibrosi muscolare e si manifesta clinicamente con una progressiva degenerazione e debolezza muscolare. Le principali fasi evolutive della malattia includono la perdita della capacità di deambulare, di alimentarsi autonomamente, l’inizio della ventilazione assistita e lo sviluppo della cardiomiopatia. In Italia, la prevalenza della malattia nella popolazione generale è di 1,7-3,4 casi ogni 100.000 persone, mentre alla nascita si attesta a 21,7-28,2 casi su 100.000 neonati maschi vivi. La DMD riduce l’aspettativa di vita, che non supera i 30-40 anni, a causa dell’insufficienza respiratoria e/o cardiaca. Attualmente, i corticosteroidi rappresentano lo standard di cura per il trattamento della malattia. La qualità della vita dei pazienti con DMD e dei loro caregiver è significativamente inferiore rispetto a quella dei soggetti sani, e il carico per chi si prende cura di bambini con DMD risulta maggiore rispetto ai caregiver di bambini con altre patologie neuromuscolari.
“Siamo entusiasti dell’approvazione dell’Agenzia Italiana del Farmaco, che ci permette di portare vamorolone alle persone affette da distrofia muscolare di Duchenne in Italia. Questo evidenzia il favorevole profilo di sicurezza e tollerabilità del farmaco rispetto ai corticosteroidi convenzionali, compresi i benefici per la salute e la crescita delle ossa”, ha dichiarato Giovanni Galliano, Direttore Generale di Santhera Pharmaceuticals (Italy) S.r.l. “Il nostro team è impegnato a garantire che AGAMREE venga reso disponibile ai pazienti con Duchenne in Italia nel più breve tempo possibile”.
Vamorolone è un farmaco innovativo, la cui modalità d’azione si basa sul legame con lo stesso recettore dei glucocorticoidi, ma con una modifica dell’attività a valle. Inoltre, non è un substrato per gli enzimi 11-β-idrossisteroidi deidrogenasi (11β-HSD), responsabili dell’amplificazione locale del farmaco e della tossicità associata ai corticosteroidi nei tessuti. Questo meccanismo consente di “dissociare” l’efficacia dagli effetti collaterali di sicurezza degli steroidi; vamorolone si posiziona quindi come un farmaco antinfiammatorio dissociativo e rappresenta un’alternativa ai corticosteroidi esistenti, che costituiscono l’attuale standard di cura per bambini e adolescenti con DMD.
Nello studio controllato VISION-DMD, vamorolone (6 mg/kg/die) ha raggiunto l’endpoint primario di variazione dal basale alla settimana 24 della TTSTANDv (time to stand velocity) rispetto al placebo (p=0,002), dimostrando un buon profilo di sicurezza e tollerabilità dopo 24 settimane di trattamento. I dati disponibili mostrano che vamorolone, a differenza dei corticosteroidi, non limita la crescita e non influisce negativamente sul metabolismo osseo, come evidenziato dai normali marcatori sierici di formazione e riassorbimento osseo. Vamorolone è un medicinale orfano approvato per l’uso negli Stati Uniti, nell’Unione Europea e nel Regno Unito.
La Redazione
Source: PHARMASTAR