La FDA ha pubblicato una nuova bozza di linee guida per il programma di approvazione accelerata dei farmaci, con l’obiettivo di semplificare il processo per accelerare l’ingresso in commercio di nuovi farmaci destinati a trattare patologie gravi per le quali esistono esigenze mediche insoddisfatte. Il documento illustra i requisiti per i due tipi di endpoint necessari per ottenere l’approvazione accelerata: endpoint “surrogati” o clinici.
Per la FDA, un endpoint surrogato accettabile è quello “considerato ragionevolmente in grado di prevedere un beneficio clinico”, mentre l’endpoint clinico deve essere un elemento “misurabile prima della morbilità o mortalità irreversibile (IMM) e ragionevolmente in grado di prevedere un effetto sull’IMM o un altro beneficio clinico”.
Gli endpoint surrogati sono rappresentati da “un biomarcatore, una misurazione di laboratorio, un’immagine radiografica, o un’altra misura che si ritiene possa predire un beneficio clinico, ma che non rappresenta di per sé una verifica effettiva di tale beneficio clinico”.
Il documento FDA stabilisce anche gli “endpoint clinici intermedi accettabili” da considerare per le domande di approvazione accelerata. Un endpoint di questo tipo richiede “una misura di un effetto terapeutico che può essere valutato prima di un effetto sull’IMM e che può supportare l’approvazione accelerata quando è considerato ragionevolmente valido per prevedere l’effetto del farmaco sull’IMM o altri benefici clinici”. Un esempio fornito riguarda uno studio che mostri un beneficio a breve termine nel trattamento di una malattia cronica, ma che necessiti di un periodo più lungo per raggiungere un effetto clinicamente significativo. La FDA, in presenza di tali circostanze, valuterà se sia “ragionevolmente probabile” che il beneficio a breve termine sia indicativo o meno.
I farmaci approvati tramite il programma di approvazione accelerata devono essere successivamente sottoposti a uno studio di conferma post approvazione, che verifichi e descriva il beneficio clinico del farmaco per ottenere l’approvazione completa. Le linee guida suggeriscono che “gli sponsor impieghino risorse sufficienti per condurre rapidamente la o le sperimentazioni volte a verificare il beneficio clinico, in modo da poter stabilire se il farmaco sia in grado di fornire il beneficio clinico atteso il prima possibile”. Infine, il documento sottolinea l’importanza di una consultazione tempestiva tra l’ente regolatorio e lo sponsor, poiché i gruppi di revisione potrebbero richiedere ulteriori dati preclinici o clinici agli sperimentatori.
La Redazione
Source: DAILYHEALTHINDUSTRY